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渐冻症ALS丨干细胞疗法,让生命免于“渐冻”

时间:2021-04-20 14:07来源:未知 作者:干细胞之父 点击:

渐冻症,学名为"肌萎缩侧索硬化症"(ALS)在1869年由JeanMartinCharcot首次确诊。属于世界罕见病,被世界卫生组织列为与艾滋病、癌症、白血病、类风湿等并列的五大绝症之一。

 

著名物理学家霍金就是此病的患者,他从21岁就被医生诊断出渐冻症到2018年才去世,经历了55年的时间,是世界渐冻症医学上的奇迹,或被认为是全球患渐冻症后最长寿的人。

2014年由美国波士顿学院前棒球选手发起的渐冻症冰桶挑战风靡全球,随着全球各界大佬纷纷下场挑战,如美国的比尔盖茨、扎克伯克、国内的雷军等。更是为“渐冻人”带来了前所未有的关注。

 

渐冻症是一种进行性神经系统疾病,它选择性侵犯脑与脊髓的上、下运动神经元的神经系统变性疾病,具有不可逆、致死性的特征,可导致进行性肌肉萎缩和瘫痪,最后死于吞咽困难和呼吸衰竭。

 

ALS的病因至今不明,大部分渐冻症病例为零散发病,仅有5~10%的为家族遗传,平均发病年龄为55岁,渐冻症发病年龄越早病情进展越快中国大约有20左右的患者,这个数字还在逐年递增。

令人痛心的是,由于这种疾病尚无有效药物,大约80%的患者会在发病后5年内死亡。虽然ALS的临床和病理特征逐步被阐明,但医学界一直无法彻底揭开其发病原因和机制,更没有找到有效的药物来阻断疾病的发展。

 ALS的治疗原则是早诊断早治疗 

ALS是渐进性的,初期症状包括肌肉无力或行动僵硬,可能伴随肌肉萎缩, 多数从手臂或腿部无力开始,随着时间的推移,更多的肌肉参与其中,最后不能自主呼吸。但它并不影响患者的智力、记忆或感觉。

 

ALS的预期寿命取决于2个因素:呼吸肌吞咽肌呼吸肌无力会导致呼吸衰竭;而吞咽肌恶化会导致营养不良和脱水。如果ALS患者没有出现这方面的恶化,那么即使其他情况变得糟糕,也可能会活得更久,恰好霍金就属于没有衰竭的情况。